Behandelingsopties goedgekeurd door EMA
Op dit ogenblik is AGAMREE® (Vamorolone) de enige behandelingsoptie die goedgekeurd is door de European Medicine Agency (EMA) voor Duchenne. Voor de behandeling van Becker spierdystrofie heeft vamorolone op 21 maart 2024 de status van weesgeneesmiddel (orphan designation) ontvangen van de Europese Geneesmiddelenautoriteit (EMA). Deze status biedt wetenschappelijke en regelgevende ondersteuning voor de verdere ontwikkeling van het medicijn voor deze aandoening. Hoewel vamorolone momenteel de weesgeneesmiddelstatus heeft voor Becker spierdystrofie, is het nog niet goedgekeurd voor commercieel gebruik bij deze aandoening.
Wat is nu eigenlijk de EMA?
De Europese Geneesmiddelenbureau (EMA) is een organisatie die ervoor zorgt dat medicijnen die in Europa worden verkocht veilig, effectief en van hoge kwaliteit zijn.
Het Geneesmiddelenbureau vervult deze taken door:
-
de ontwikkeling en toegankelijkheid van geneesmiddelen te bevorderen
-
goedkeuringsaanvragen te beoordelen
-
toezicht te houden op de veiligheid van geneesmiddelen gedurende de hele levenscyclus ervan
-
informatie te verschaffen aan gezondheidswerkers en patiënten
​
Pas nadat een medicijn markttoelating krijgt door de EMA kan er per land in Europa onderhandeld worden over de terugbetaling.
Na goedkeuring door de EMA moet er dus in elk land apart een procedure doorlopen worden waar beslist wordt of het land dit medicijn zal terugbetalen of niet. Landen zijn autonoom in deze keuze.
​​
AGAMREE®
Het medicijn Vamorolone dat de merknaam AGAMREE® heeft gekregen is een synthetische steroïde die beoogt vergelijkbare ontstekingsremmende eigenschappen te hebben als prednison en deflazacort, maar minder bijwerkingen. Deze wordt voorgeschreven als orale suspensie die één keer per dag genomen moet worden.
De EMA heeft besloten dat de voordelen van vamorolone groter zijn dan de risico's en dat het kan worden goedgekeurd voor gebruik in de EU.
Onderzoek toonde aan dat vamorolone effectiever was dan een placebo 4 en 7 jaar die in staat waren te lopen (even effectief als prednisone). Het onderzoek, waaraan 121 patiënten deelnamen, keek naar hun TTSTAND-snelheid (tijd om op te staan), wat de snelheid is waarmee ze vanuit een liggende positie kunnen opstaan. Na 24 weken behandeling nam de gemiddelde TTSTAND-snelheid toe van 0,19 naar 0,24 keer per seconde bij patiënten die vamorolone namen, terwijl deze snelheid licht afnam van 0,20 naar 0,19 keer per seconde bij degenen die placebo kregen. Dit effect bleef behouden tot week 48. Aangezien vamorolone op dezelfde manier werkt als de momenteel gebruikte corticosteroïden, concludeerde het agentschap dat het ook bij oudere patiënten kan worden gebruikt.
De meest voorkomende bijwerkingen van vamorolone (die meer dan 1 op de 10 mensen kunnen treffen) zijn Cushingoïde kenmerken (kenmerken veroorzaakt door langdurig gebruik van een corticosteroïd, zoals vetophoping in het gezicht en blauwe plekken), braken, gewichtstoename en prikkelbaarheid.
Meer informatie kan hier gevonden worden: