Bonne nouvelle pour la communauté Duchenne en Belgique : le médicament Givinostat est désormais disponible dans notre pays via un programme d’usage compassionnel. Ce programme permet un accès anticipé au Givinostat pour les garçons répondant à certains critères médicaux. Il s’agit d’une avancée importante dans la prise en charge de cette maladie.
Le Givinostat est le premier traitement ayant atteint son critère principal d’efficacité dans une étude clinique. Cela signifie qu’il a démontré une efficacité significative par rapport au placebo pour ralentir la progression de la perte de fonction musculaire chez les garçons atteints de la myopathie de Duchenne. Les critères secondaires ont également confirmé ces résultats positifs.
Connu également sous le nom commercial Duvyzat, le Givinostat est déjà autorisé sur le marché aux États-Unis et au Royaume-Uni, où il a obtenu une approbation conditionnelle pour les patients non-ambulants. Cette autorisation conditionnelle permet à ces patients d’avoir accès au traitement, dans l’attente des résultats de l’étude en cours portant spécifiquement sur cette population. En Europe, l’avis de l’Agence européenne des médicaments (EMA) est encore attendu, le dossier étant actuellement en cours d’évaluation.
Le programme d’usage compassionnel est mis en place dans les centres NMRC de Gand, Louvain et Liège, qui disposent déjà d’une expérience avec le médicament grâce aux essais cliniques. Pour être éligibles à ce programme, les garçons doivent répondre aux critères suivants :
Le diagnostic de dystrophie musculaire de Duchenne doit être confirmé.
Ils doivent être âgés d’au moins 6 ans et être encore capables de marcher.
Ils doivent être sous traitement stable par corticostéroïdes depuis au moins 6 mois avant le début du traitement avec Givinostat.
Ils doivent pouvoir se relever du sol en moins de 10 secondes.
🔗 Pour plus d’informations sur le programme d’usage compassionnel pour le Givinostat, veuillez consulter le site de l’Agence fédérale des médicaments et des produits de santé (AFMPS) : https://www.afmps.be/fr/usage_humain/medicaments/medicaments/recherche_developpement/usage_compassionnel_programmes_98
Les patients sont invités à prendre contact avec leur médecin traitant dans un centre NMRC pour discuter des possibilités liées à ce programme.
Enfin, pour les garçons non-ambulants de moins de 18 ans ayant encore une fonction des bras suffisante, un essai clinique est actuellement en cours en Belgique (à Louvain). Nous vous invitons à en parler avec votre médecin du centre NMRC pour plus d’informations.
🔗 Informations sur l’essai clinique :
https://essaiscliniques.eu/fr/details/426489?translation=auto