Beste Duchenne-gemeenschap,
We schrijven u om nieuws te delen over ons besluit om de ontwikkeling van SRP-5051, ook bekend als Vesleteplirsen, stop te zetten. Dit is onze experimentele peptide-gekoppelde PMO of PPMO, bedoeld voor de behandeling van mensen met Duchenne die baat zouden kunnen hebben bij exon 51 skipping. Dit betekent dat de dosering in de MOMENTUM-studie, SRP-5051-201, is stopgezet.
Toen we aan de ontwikkeling van SRP-5051 begonnen, was ons doel om mensen met Duchenne en hun families een veilige en effectieve behandelmogelijkheid te bieden, gebaseerd op onze door de FDA goedgekeurde PMO-exon skipping therapie. We waren bemoedigd door de resultaten van dystrofine-expressie met SRP-5051. Vroeg in de studie werd echter een risico op hypomagnesemie (lage magnesiumwaarden in het bloed) ontdekt, een probleem dat aanvankelijk als controleerbaar en beheersbaar werd beschouwd. Bij sommige deelnemers is nu echter een langdurige hypomagnesemie waargenomen tijdens de studie en na het stoppen van de behandeling. Daarnaast hebben sommige patiƫnten een afname van de eGFR (een test die de nierfunctie meet) ervaren. Veiligheid staat bij ons altijd voorop. Overwegingen met betrekking tot de veiligheid en verdraagbaarheid op de lange termijn hebben geleid tot het besluit om de ontwikkeling van SRP-5051 te staken. Medicijnontwikkeling is complex en besluiten zoals deze zijn moeilijk. Bij elke fase van ons programma moeten we steeds opnieuw nagaan of de gegevens onze overtuiging blijven ondersteunen dat dit het beste is wat we kunnen doen voor patiƫnten. We moeten erkennen dat het antwoord hierop niet altijd ja zal zijn.
We beseffen dat dit nieuws diep teleurstellend kan zijn voor de Duchenne-gemeenschap, vooral voor degenen die hebben deelgenomen aan studies met SRP-5051. Wij delen de teleurstelling dat SRP-5051 geen deel zal uitmaken van de oplossing voor Duchenne-families. Als toegewijde partner van de Duchenne-gemeenschap blijft Sarepta zich inzetten om veilige therapeutische oplossingen zo snel en verantwoord mogelijk te bieden. Hieronder vindt u antwoorden op enkele vragen waarvan we verwachten dat de gemeenschap die mogelijk heeft.
Tot slot en het allerbelangrijkste willen we onze diepe waardering uitspreken voor de deelnemers aan deze studie, hun familieleden en de onderzoeksteams voor hun bijdrage aan dit onderzoek. De tijd, samenwerking en inzet die in elk aspect van de SRP-5051-studies zijn gestoken, zijn ongelooflijk waardevol en worden zeer gewaardeerd. Hoewel SRP-5051 niet verder zal worden ontwikkeld, zullen de lessen die we dankzij de Duchenne-gemeenschap hebben geleerd, helpen om het veld verder vooruit te brengen.
Met vriendelijke groet,
Het Sarepta Patient Affairs Teamadvocacy@sarepta.com
Originele tekst : https://www.sarepta.com/community-letter-update-srp-5051-program