We ontvingen volgende brief voor de community. We leven mee met alle betrokken families.
In bijlage de originele Engelstalige versie. Hieronder de vrij vertaalde versie.
16 december 2019
Beste Duchenne gemeenschap,
We hebben een teleurstellende update te delen over het klinische programma voor suvodirsen, onze exonskipping 51 trial.
Na bestudering van de tussentijdse dystrofine resultaten van de Fase 1 open-label uitbreiding (OLE) studie, hebben we de moeilijke beslissing genomen om te stoppen met het suvodirsen programma. Daarnaast schorten wij de verdere ontwikkeling van onze exonskipping 53 medicijnkandidaat op.
We hebben ons onderzoek in Duchenne geïnitieerd met het doel om zinvolle niveaus van dystrofine en dystrofine te herstellen.
Het spijt ons ten zeerste dat we dit doel met suvodirsen niet hebben bereikt. Over de afgelopen jaren, toen we aan de ontwikkeling van suvodirsen werkten, hebben velen van ons bij Wave het voorrecht gehad om honderden gezinnen te ontmoeten die een gezinslid met Duchenne hebben, en om samen te werken met de organisaties die zich inzetten voor de belangenbehartiging van deze gemeenschap. De kracht, de moed en het doorzettingsvermogen van de Duchenne-gemeenschap inspireerde ons elke dag.
Hoewel de aankondiging van vandaag zeer teleurstellend is, zijn we hoopvol gestemd en ervan overtuigd dat er betere dagen voor de boeg zijn voor individuen en families die met Duchenne leven.
De resultaten van de klinische studie tonen aan dat er geen verandering in dystrofine expressie was met geen van beide dosissen (3,5 mg / kg of 5 mg / kg) suvodirsen. Deze resultaten waren onverwacht gezien de preklinische resultaten met suvodirsen, maar toonde duidelijk aan dat behandeling met suvodirsen geen resultaat opleverde in de zin van toegenomen dystrofine herstel bij jongens. Er werden geen veiligheidsproblemen geconstateerd. We zullen de resultaten van deze studie delen, in de hoop dat de gemeenschap kan profiteren van haar bijdragen aan dit onderzoeksprogramma.
Als gevolg van deze beslissing werken we samen met de locaties van de klinische studies om de OLE studie en de Fase 2/3 proef, DYSTANCE 51, onmiddellijk stop te zetten. Er zullen geen verdere doses suvodirsen meer worden toegediend, en er zullen geen verdere biopsieprocedures worden uitgevoerd.
We werken ook samen met onderzoekers om gezinnen die aan deze studies deelnemen te ondersteunen. Nadat de laatste gegevens van de studie zijn geanalyseerd, zijn we vastbesloten om onderzoekers in staat te stellen om de gegevens te delen met elke patiënt die deelnam en zijn familie.
Onze oprechte dank aan de personen en families die hebben deelgenomen aan klinische proeven voor suvodirsen. Als u of een familielid deelneemt aan het onderzoek, raden wij u aan om contact op te nemen met uw arts voor meer informatie. We willen ook graag iedereen in de Duchenne gemeenschap bedanken - met inbegrip van de families, de belangenbehartigingspartners, de regelgevers, en de werkers uit de gezondheidszorg - die onschatbare hulp geboden hebben bij dit programma.
Paul Bolno
President and Chief Executive Officer