Sarepta Therapeutics kondigt FDA goedkeuring aan van VYONDYS 53™ (golodirsen), een exonskipping 53 behandeling voor Duchenne.

dppbelgium · 2019-12-20T13:40:26.673Z

Hieronder vind je de vrije vertaling van de aankondiging van Sarepta. Het originele , Engelstalige bericht vind je hier:https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-fda-approval-vyondys-53tm 1. -- VYONDYS 53 is Sarepta's tweede RNA exon-skipping behandeling voor DMD, goedgekeurd in de V.S. 2. -- De commerciële distributie van VYONDYS 53 in de V.S. zal onmiddellijk van start gaan. 3. -- Informatie voor patiënten en clinici is beschikbaar op www.SareptAssist.com – CAMBRIDGE, Mass., 12 Dec. 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), de leider in genetische precisiegeneeskunde voor zeldzame ziekten, kondigde vandaag aan dat het Beleid van voedsel en medicijnen van de V.S. (FDA) VYONDYS 53™ (golodirsen) heeft goedgekeurd. VYONDYS 53 is een antisense oligonucleotide van Sarepta's fosforodiamidaat morfolino-oligomeer (PMO) platform, geïndiceerd voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) bij patiënten met een bevestigde mutatie die vatbaar is voor exonskipping 53. Deze benadering is gebaseerd op een statistisch significante toename van de dystrofine productie in de skeletspieren die is waargenomen bij patiënten die behandeld zijn met VYONDYS 53, wat redelijkerwijze waarschijnlijk klinisch voordeel zal opleveren voor de patiënten die in aanmerking komen voor exonskipping 53. In overeenstemming met het versnelde goedkeuringstraject is de verdere goedkeuring van VYONDYS 53 mogelijk afhankelijk van de bevestiging van een klinisch voordeel in een post-marketing bevestigende studie. De placebo-gecontroleerde, post-marketing bevestigende trial van Sarepta ter ondersteuning van de VYONDYS 53 versnelde goedkeuring - getiteld ESSENCE - wordt momenteel opgestart en zal naar verwachting in 2024 worden afgerond. Overgevoeligheidsreacties, waaronder huiduitslag, pyrexie (koorts), pruritis, urticaria (netelroos), dermatitis en huidschilfering hebben zich voorgedaan bij patiënten die met VYONDYS 53 werden behandeld. Niertoxiciteit werd waargenomen in dierstudies. Hoewel niet waargenomen in de klinische studies met VYONDYS 53, is niertoxiciteit, met inbegrip van potentieel fatale glomerulonefritis, waargenomen na toediening van enkele antisense oligonucleotiden. De meest voorkomende bijwerkingen die zich voordeden bij ten minste 20% van de patiënten die met VYONDYS 53 werden behandeld en vaker dan bij patiënten die met placebo werden behandeld, waren hoofdpijn (41%), pyrexie (41%), vallen (29%), buikpijn (27%), nasofaryngitis (27%), hoest (27%), braken (27%), en misselijkheid (20%). Na een aanvraag voor een New Drug Application (NDA) voor VYONDYS 53, die door de Review Division (de afdeling Neurologieproducten) werd ingediend bij en beoordeeld door de afdeling Neurologie (de Review Division) en die door de Review Division ter goedkeuring werd aanbevolen, heeft het Office of Drug Evaluation 1 in augustus 2019 een volledige antwoordbrief (CRL) uitgebracht. Daarna heeft Sarepta een formeel verzoek om geschillenbeslechting ingediend, zoals beschreven in de desbetreffende FDA-richtlijnen. Met de steun van de Review Division werden de kwesties die in het CRL aan de orde werden gesteld, snel geëvalueerd en opgelost door Dr. Peter Stein, directeur van het Office of New Drugs (NND). De Nationale Delcrederedienst wees het beroep van de Vennootschap toe en Sarepta diende zijn NDA opnieuw in bij de Review Division, die snel werkte om VYONDYS 53 te herzien en goed te keuren. "Deze dag is monumentaal voor Sarepta en, nog belangrijker, voor de DMD-gemeenschap", zegt Doug Ingram, president en chief executive officer, Sarepta. "VYONDYS 53, onze tweede goedgekeurde exonskipping RNA therapie voor DMD, kan tot 8% van de DMD-gemeenschap behandelen, namelijk voor de patiënten waarvoor bevestiging is dat ze in aanmerking komen voor exonskipping 53. Samen met EXONDYS 51® (eteplirsen) bieden we nu behandelingsmogelijkheden voor ongeveer 20% van de patiënten met DMD in de VS". Ingram vervolgt: "In de tijdspanne van vier maanden zijn we begonnen met het formele geschillenbeslechtingsproces dat resulteerde in de toekenning van ons beroep, hebben we onze NDA opnieuw ingediend en een goedkeuring verkregen - een groot voordeel voor DMD-patiënten die wachten op behandeling. Deze ongeëvenaarde timing had niet bereikt kunnen worden zonder de inzet van de Review Division onder leiding van Dr. Billy Dunn en het Office of New Drugs, dat snel ons beroep heeft gehoord en ingewilligd. Samen met de DMD-gemeenschap zijn we onze dankbaarheid verschuldigd aan zowel de Review Division als de NND voor hun objectieve, op bewijs gebaseerde aanpak van dit onderzoek, voor hun eerlijkheid en voor het gevoel van urgentie waarmee ze het CRL hebben aangepakt en opgelost en deze goedkeuring hebben verleend". "Met de goedkeuring van VYONDYS 53 zal nog eens 8% van de Duchenne-families een therapie hebben om deze verwoestende ziekte te behandelen", aldus Pat Furlong, oprichter en directeur van het Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD). "Al 25 jaar werkt PPMD samen met onderzoekers, clinici, de industrie en de Duchenne-gemeenschap om behandelingen te vinden voor alle mensen die met Duchenne leven. En hoewel we ervoor moeten zorgen dat deze goedgekeurde therapieën toegankelijk zijn voor patiënten, vieren we vandaag deze goedkeuring en danken we Sarepta voor hun voortdurende leiderschap in de strijd om een einde te maken aan Duchenne.". VYONDYS 53 is geprijsd op basis van pariteit met EXONDYS 51, waarvan de prijs sinds de lancering in 2016 niet is gestegen. Patiënten en artsen hebben toegang tot meer informatie op www.SareptAssist.com of door 1-888-727-3782 te bellen. Over VYONDYS 53 VYONDYS 53 is een antisense oligonucleotide dat geïndiceerd is voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie bij patiënten die een bevestigde mutatie van het DMD-gen hebben die vatbaar is voor exonskipping 53. VYONDYS 53 maakt gebruik van Sarepta's gepatenteerde fosfordiamidaat morfolino oligomeer (PMO) chemie en exon-skipping technologie om zich te binden aan exon 53 van dystrofine pre-mRNA, wat resulteert in uitsluiting, of "overslaan", van dit exon tijdens de verwerking van mRNA bij patiënten met genetische mutaties die in aanmerking komen voor exonskipping 53. Exon skipping is bedoeld om de productie van een intern afgeknot dystrofine eiwit mogelijk te maken. VYONDYS 53 is goedgekeurd onder versnelde herziening op basis van een toename van de productie van dystrofine in de skeletspieren van patiënten die in aanmerking komen voor exonskipping 53. Voortzetting van de goedkeuring kan afhankelijk zijn van de verificatie van een klinisch voordeel in bevestigende proeven. VYONDYS 53 voldoet aan de volledige wettelijke normen voor veiligheid en effectiviteit en wordt als zodanig niet beschouwd als onderzoeks- of experimenteel.

top of page

Duchenne Parent Project Belgium

bottom of page