Tests cliniques
Pourquoi les essais cliniques sont-ils importants ?
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Les essais cliniques sont un élément crucial des soins et de la recherche. Ils jouent un double rôle :
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Optimiser les soins individuels
En suivant l’évolution de la maladie, les professionnels de santé peuvent adapter précisément les traitements aux besoins spécifiques des patients. Cela permet de préserver une qualité de vie optimale et de prévenir les complications dès les premiers stades.
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Contribuer à la recherche scientifique
Les essais cliniques collectent des données précieuses sur l’évolution naturelle de votre maladie. Ces informations sont essentielles pour développer de nouveaux traitements et en évaluer l’efficacité.
De plus, les essais cliniques permettent de distinguer les différents aspects de la motricité, qui varient en fonction des stades de la maladie :
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Stades précoces : L'accent est mis sur la motricité globale, notamment la capacité à marcher, courir ou monter les escaliers. Les membres inférieurs sont principalement évalués, car ils sont les premiers affectés.
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Stades avancés : Lorsque la marche devient difficile ou impossible, l’attention se porte sur la fonctionnalité des membres supérieurs. Maintenir l’usage des bras et des mains est essentiel pour préserver l’autonomie et la qualité de vie.
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Test de marche de six minutes" (TDM6)
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Le Test de Marche de 6 Minutes, ou Six Minute Walking Test (6MWT), est un test simple et sûr qui aide à déterminer combien de distance une personne avec une myopathie de Duchenne peut parcourir. Il mesure la distance parcourue en 6 minutes sur une surface plane, permettant ainsi d’évaluer la coopération entre les muscles et les poumons ainsi que le niveau de condition physique.
Comment fonctionne le test ?
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Préparation : Il est recommandé de porter des vêtements et des chaussures confortables. Parfois, la fréquence cardiaque ou le taux d'oxygène est mesuré avant le début du test.
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Le début : Le test commence à un point déterminé dans un couloir long et droit ou sur un chemin spécial. Une personne sera présente pour chronométrer et encourager.
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Le test : La personne doit marcher le plus loin possible en 6 minutes, à son propre rythme ou avec des pauses, mais l’objectif est de marcher le plus loin possible sans se surmener.
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Fin : Après 6 minutes, le test s’arrête et la distance parcourue est mesurée : cela donne une indication de la capacité de marche et de la condition physique globale.
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L'Évaluation North Star Ambulatory (NSAA)
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L'Évaluation North Star Ambulatory (NSAA) est un test spécialement développé pour évaluer les compétences motrices des garçons atteints de myopathie de Duchenne. Ce test aide les médecins et les thérapeutes à comprendre comment le garçon peut se mouvoir et quelles compétences il a conservées.
Comment fonctionne le test ?
Le NSAA comprend une série de 17 exercices qui testent divers aspects des compétences motrices. Voici un aperçu des exercices :
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Se tenir debout : Se tenir debout sans aide.
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Se tenir sur une jambe : Se tenir sur une jambe pendant une courte période.
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Rouler : Se rouler du dos au ventre.
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Assis : Passer de la position allongée à la position assise.
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Position accroupie : Passer de la position debout à la position accroupie puis se relever.
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Saute : Sauter en avant avec les deux pieds.
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Monter et descendre les escaliers : Monter et descendre quelques marches.
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Marcher sur les orteils : Marcher sur les orteils.
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Marcher sur les talons : Marcher sur les talons.
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Sauter sur une jambe : Sauter sur une jambe.
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S’asseoir sur une chaise et se lever : Se lever d’une chaise sans aide.
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Courir : Courir une courte distance.
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Position écartée : Se tenir avec les deux jambes écartées.
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Atteindre : Prendre un objet sur une étagère haute avec les mains.
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Marcher en arrière : Marcher en arrière sans tomber.
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Lever les bras : Lever les bras au-dessus de la tête.
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Se pencher en avant : Se pencher en avant pour prendre quelque chose du sol.
Que se passe-t-il pendant le test ?
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Exécution : Chaque exercice est expliqué par un thérapeute. Ensuite, le garçon effectue l'exercice pendant que le thérapeute observe et note la performance.
Évaluation : Chaque exercice est noté sur une échelle de 0 à 2 :-
0 = Incapable d'effectuer la tâche.
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1 = Peut effectuer la tâche, mais avec des difficultés ou de l'aide.
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2 = Peut effectuer la tâche sans effort.
Le score maximal est de 34 points.
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Évaluations Cardiologiques
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Comme la myopathie de Duchenne peut également affecter les muscles cardiaques, des examens cardiologiques réguliers sont effectués, tels que des échocardiogrammes et des ECG (électrocardiogrammes), pour surveiller la fonction cardiaque.
Échocardiogramme (Echo)
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Description : Un échocardiogramme utilise des ondes sonores pour créer des images en
mouvement du cœur. C’est une procédure non invasive et indolore.
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Ce qu’il mesure : Il évalue la structure et la fonction du cœur, y compris la taille des cavités cardiaques,
l’épaisseur des parois cardiaques et le fonctionnement des valves cardiaques.
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Fréquence : Annuellement ou semi-annuellement.
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Électrocardiogramme (ECG)
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Description : Un ECG enregistre l’activité électrique du cœur à l’aide d’électrodes placées sur la peau.
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Ce qu’il mesure : Il détecte les troubles du rythme cardiaque, tels que la tachycardie atriale ou
ventriculaire, et d'autres problèmes de conduction électrique.
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Fréquence : Souvent annuelle, mais peut être effectuée plus fréquemment en cas de symptômes
de troubles du rythme cardiaque.
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Test PMS (Performance des Membres Supérieurs)
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La Performance des Membres Supérieurs (PMS), connue en anglais sous le nom de Performance of the
Upper Limb (PUL), est une méthode d'évaluation largement utilisée et précieuse dans les cas de myopathie
de Duchenne et de Becker. Ce test se concentre spécifiquement sur la fonctionnalité des membres
supérieurs et s’adresse principalement aux patients non ambulants.
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Que mesure le test PMS ?
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Le test PMS évalue la force musculaire, la coordination et les capacités de mouvement des bras et des
mains. L’objectif est d’obtenir un aperçu des aptitudes fonctionnelles des patients dans leur vie quotidienne
et de suivre la progression de la maladie. Ce test aide les professionnels de santé à adapter les traitements
et les thérapies, tout en jouant un rôle clé dans les recherches cliniques sur de nouvelles thérapies.
Comment fonctionne le test PMS ?
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Le test PMS se compose de diverses tâches regroupées en trois niveaux, selon le degré de fonctionnalité :
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Mouvements proximaux : Ce niveau évalue les fonctions des épaules et des coudes, comme lever le bras ou atteindre des objets.
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Mouvements distaux : Ce niveau porte sur les mouvements des mains et des doigts, tels que saisir, presser ou manipuler de petits objets.
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Mouvements plus complexes ou combinés : Ce niveau évalue la capacité à combiner différents mouvements, par exemple amener un objet à la bouche ou ouvrir une porte.
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Le test se déroule à l’aide d’instructions standardisées, comme soulever un poids léger, appuyer sur un bouton ou soulever une planche. Chaque tâche est notée en fonction de la qualité et du degré de réalisation, fournissant ainsi une évaluation claire des capacités fonctionnelles et de leur évolution dans le temps.
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