Actuellement, AGAMREE® (Vamorolone) est la seule option thérapeutique approuvée par l'Agence Européenne des Médicaments (EMA) pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Pour le traitement de la dystrophie musculaire de Becker, le vamorolone a reçu, le 21 mars 2024, le statut de médicament orphelin (designation orpheline) de la part de l'EMA. Ce statut fournit un soutien scientifique et réglementaire pour le développement futur du médicament pour cette maladie. Bien que le vamorolone bénéficie actuellement du statut de médicament orphelin pour la dystrophie musculaire de Becker, il n'a pas encore été approuvé pour une utilisation commerciale dans cette indication.

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Qu'est-ce que l'EMA ?

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L'Agence Européenne des Médicaments (EMA) est une organisation chargée de garantir que les médicaments vendus en Europe sont sûrs, efficaces et de haute qualité.

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L'EMA remplit ces fonctions en :

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• Promouvant le développement et l'accès aux médicaments ;

• Évaluant les demandes d'autorisation de mise sur le marché ;

• Surveillant la sécurité des médicaments tout au long de leur cycle de vie ;

• Fournissant des informations aux professionnels de la santé et aux patients.

 

Une fois qu'un médicament reçoit l'autorisation de mise sur le marché de l'EMA, des négociations peuvent commencer, pays par pays, concernant le remboursement de ce médicament. Après l'approbation de l'EMA, chaque pays doit suivre une procédure nationale pour décider si le médicament sera remboursé ou non. Les pays sont autonomes dans cette décision.

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AGAMREE®

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Le médicament Vamorolone, commercialisé sous le nom AGAMREE®, est un stéroïde synthétique visant à offrir des propriétés anti-inflammatoires similaires à celles de la prednisone et du déflazacort, mais avec moins d'effets secondaires. Il est prescrit sous forme de solution orale à prendre une fois par jour.

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L'EMA a conclu que les avantages du vamorolone l'emportent sur les risques et qu'il peut être approuvé pour une utilisation dans l'UE.

Les recherches ont montré que le vamorolone était plus efficace qu'un placebo dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne chez des patients âgés de 4 à 7 ans capables de marcher. L'étude, qui a impliqué 121 patients, a évalué leur vitesse TTSTAND (temps pour se lever), c'est-à-dire la rapidité avec laquelle ils peuvent se lever depuis une position couchée. Après 24 semaines de traitement, la vitesse TTSTAND moyenne est passée de 0,19 à 0,24 fois par seconde chez les patients recevant du vamorolone, tandis que cette vitesse a légèrement diminué de 0,20 à 0,19 fois par seconde chez ceux recevant le placebo. Cet effet est resté significatif jusqu'à la semaine 48.

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Étant donné que le vamorolone fonctionne de manière similaire aux corticostéroïdes actuellement utilisés, l'agence a conclu qu'il peut également être utilisé chez des patients plus âgés.

Les effets secondaires les plus courants du vamorolone (affectant plus de 1 personne sur 10) incluent des caractéristiques de type maladie de Cushing (symptômes dus à une utilisation prolongée de corticostéroïdes, tels que l'accumulation de graisse au visage et les ecchymoses), vomissements, prise de poids et irritabilité.

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Plus d'informations peuvent être trouvées ici :

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• EMA Community Register

• Site de l'EMA

• Site d'AGAMREE®