Goed nieuws voor de Duchenne-gemeenschap in België. Het medicijn Givinostat is nu beschikbaar in België via een Compassionate Use Program. Dit programma biedt vroege toegang tot Givinostat voor jongens die voldoen aan specifieke criteria. Dit betekent een belangrijke stap voorwaarts in de behandeling van deze aandoening.
Givinostat is het eerste medicijn dat in een klinische studie het primaire eindpunt heeft behaald, wat betekent dat het significant effectiever is gebleken dan een placebo in het vertragen van de achteruitgang van de spierfunctie bij jongens met Duchenne. Ook secundaire eindpunten bevestigden dit in de studie.
Het medicijn Givinostat, ook bekend onder de merknaam Duvyzat, heeft al markttoelating gekregen in Amerika en Engeland, waar het ook conditioneel is goedgekeurd voor non-ambulante patiënten. Deze conditionele toelating betekent dat non-ambulante patiënten al toegang krijgen tot het medicijn, in afwachting van de resultaten van de lopende trial bij non-ambulante patiënten. Voor Europa wachten we nog op de beslissing van de EMA, die het dossier van Givinostat momenteel behandelt.
Het Compassionate Use Program is beschikbaar in de NMRC's in Gent, Leuven en Luik, waar men reeds ervaring heeft met het medicijn vanuit de klinische trials. Om in aanmerking te komen, moeten jongens aan de volgende criteria voldoen:
De diagnose van Duchenne spierdystrofie moet bevestigd zijn.
Deelnemers moeten minstens 6 jaar oud zijn en nog kunnen lopen.
Ze moeten al minstens 6 maanden stabiel corticosteroïden gebruiken vóór de start van de behandeling met Givinostat.
Ze moeten in staat zijn om binnen 10 seconden vanaf de grond op te staan.
Voor meer informatie over het Compassionate Use Program voor Givinostat, bezoek de website van het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten (FAGG):🔗 https://www.fagg.be/nl/menselijk_gebruik/geneesmiddelen/geneesmiddelen/onderzoek_ontwikkeling/gebruik_in_schrijnende_240
Patiënten kunnen best contact opnemen met hun behandelende arts in het NMRC voor meer informatie over de mogelijkheden van het Compassionate Use Program.
Voor non-ambulante jongens onder de 18 jaar die voldoende armfunctie hebben, loopt er momenteel een klinische trial met Givinostat in België (Leuven), en verwijzen we je graag door naar je NMRC-arts.